2026年全国罕见病管理大会：从"引进来"到"生态共建"，杰特贝林赋能中国罕见病诊疗高质量发展

近日，由中国医院协会、中国罕见病联盟等单位联合举办的2026年全国罕见病管理大会在海南博鳌顺利举行。作为全球领先的生物技术公司和中国罕见病生态建设的深度参与者，杰特贝林出席并深入分享其在中国罕见病管理领域的实践路径及本土生态伙伴合作模式。

 

16日，杰特贝林中国总经理王玉受邀出席主题为"十年制度引领：推动罕见病事业与产业深度协同，共筑创新生态"的圆桌论坛，并发表主旨演讲。王玉表示："杰特贝林始终致力于将全球领先的创新疗法引入中国，而基于血浆蛋白领域的深厚积淀，我们从血液制品出发，更肩负着罕见病治疗开发的使命。面对中国复杂诊疗挑战，我们正以'新产品(NewProduct)、新合作(NewCollaborations)、新效能(NewEfficiency)'的'3N战略'为行动框架，加速拓展罕见病业务，成为中国罕见病生态体系建设中不可或缺的深度合作伙伴。"

 

(杰特贝林中国总经理王玉在圆桌论坛分享前瞻行业洞见)

深耕中国，加速创新惠及罕见病患者

 

根据《2026罕见病行业趋势观察报告》，中国罕见病患者规模高达2000万，每年新增患者超20万，其诊断治疗、药物可及性及社会保障体系仍面临诸多挑战。在"十五五"开局之年，我国罕见病防治保障事业已迈入深化体系建设的关键期。

 

作为一家在血液制品领域深耕多年的生物技术企业，杰特贝林从创立之初便与罕见病治疗领域紧密相连。血液制品，如凝血因子和免疫球蛋白，均提取自人血浆，广泛用于治疗血友病、遗传性血管性水肿等发病率极低、却严重威胁患者生命的疾病。可以说，罕见病始终扎根于杰特贝林的业务血脉之中。

 

依托在血浆蛋白领域超过百年的深厚积累，杰特贝林已构建起覆盖血液学研发全链条的能力体系——从早期靶点发现到临床开发，为拓展罕见病及危重疾病的创新疗法提供了天然优势。同时，通过血浆分馏、重组蛋白技术和细胞与基因治疗三大战略科学平台，杰特贝林在基因治疗、小分子药物、生物制剂等前沿领域持续布局，进一步夯实了罕见病解决方案的研发支撑。

 

依托百年积淀，杰特贝林持续将全球领先疗法快速落地中国。近年来，通过"港澳药械通"政策，杰特贝林已推动旗下抗D免疫球蛋白[1]落地大陆三家医疗机构，惠及近4,000位Rh阴性血型(熊猫血)孕妇。同时，在血友病领域，杰特贝林旗下两款创新产品已在近期顺利完成中国三期临床试验入组。

 

此外，针对遗传性血管性水肿(HAE)这一罕见、可危及生命的遗传性疾病，杰特贝林正加速推动其全球首款且目前唯一靶向活化因子XII(FXIIa)抑制剂单克隆抗体(garadacimab)落地中国。北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授对此表示高度关注并表示："HAE治疗的最终目标是实现疾病完全控制(零发作)和患者生活正常化。长期预防治疗能将发作频率和严重程度降至最低，帮助患者尽可能回归正常生活。"

 

深化合作，共建中国罕见病生态闭环

 

今年是杰特贝林持续深耕中国市场的40周年。秉持"在中国为中国"的坚定承诺，在积极的引进和研发创新疗法同时，杰特贝林正与产业链上下游的伙伴探索"1+1>2"的合作模式，旨在推动构建更完善、更具韧性的罕见病生态体系。

 

为实现这一目标，杰特贝林正积极携手生态圈价值链各环节的合作伙伴，支持通过多样化的创新模式，满足不同需求。例如，作为粤港澳大湾区生物医药创新促进会(GBAAPI)的副会长单位深度参与政策研究，推动国际创新疗法引入和多层次保障体系建设;在博鳌乐城、北京天竺等先行区探索创新模式，加速药品可及。

 

此外，杰特贝林还积极与中国罕见病联盟(CHARD)等平台开展长期战略合作，通过政策倡导、疾病负担研究及专业教育等，持续推动罕见病诊疗高质量发展。对此，中国医院协会副会长、中国罕见病联盟执行理事长李林康表示："中国罕见病联盟作为连接患者、企业、医疗机构和政策制定者的关键一环，我们坚信，通过各方协作与不懈努力，罕见病患者的诊疗可及性和生活质量将得到持续提升，让他们拥有更美好的明天。"

 

与此同时，"在中国为全球"是杰特贝林下一阶段战略布局的重要方向。依托全球市场的战略布局和商业化能力，杰特贝林将续探索与本土生物科技企业及价值链伙伴的合作，以双向赋能驱动创新生态闭环。

 

(CSL有限公司)

展望未来，王玉表示："作为中国罕见病生态中真正值得信赖的中坚力量，杰特贝林承担着共建良好健全的中国罕见病生态的重大责任。我们将深度扎根于本土产业的全链条，与伙伴们携手共进，共同为'健康中国'战略在罕见病领域的发展做出持久贡献。"

 

关于杰特贝林

 

以拯救生命为己任的杰特贝林是全球生物治疗领域的先驱。我们致力于以创新的科技满足患者需求，开发并生产有助于治疗免疫缺陷、凝血障碍、心血管及代谢性疾病、呼吸疾病以及移植排斥的创新药物。我们使用血浆分馏、重组蛋白技术、细胞和基因治疗三大战略科学平台，支持持续创新，不断改进产品以实现未满足的医学需求和改善患者生活质量。

 

杰特贝林拥有全球最大的血浆收集网络之一CSLPlasma。其母公司CSL(ASX:CSL;USOTC:CSLLY)的总部位于澳大利亚墨尔本，拥有29,000名员工，为全球100多个国家提供拯救患者性命的医疗方式。

 

自1986年，杰特贝林就开始为中国患者提供人血白蛋白，已成为中国市场该产品的主要供应商之一。现在杰特贝林透过全资子公司广州市君信药业有限公司在中国进行销售运营，并在中国五大城市—上海、北京、成都、广州和武汉均设有办公室。

(新媒体责编：wa123)