信念医药成功完成A型血友病基因疗法注册临床首例受试者给药

专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed，BBM)(下称"信念医药")于今日宣布：由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究(CTR20233400)在中国顺利完成首例受试者给药。

BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物，也是公司第二款获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验批准的药物，该款产品于2022年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)。截至目前，国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。

本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳，相对而言，其免疫原性较低，肝脏递送效率较高。临床拟用剂量亦低于国外已上市同类AAV基因治疗产品，预期安全性更佳。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组，相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示："岁序更迭、华章日新，对于信念医药以及A型血友病患者而言，今天定然是个令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注册临床成功完成首例受试者给药!此次里程碑的达成，意味着信念医药在基因治疗血液疾病领域取得了又一项重大突破，亦再次印证了公司强大且稳健的研发实力。我们将继续秉持初心，内外合力，全面有序推进临床研究各项工作，致力将这款创新药物尽早带给广大中国患者。"

关于A型血友病

A型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ(FⅧ)所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如反复关节出血，还可能导致患者逐渐出现关节活动障碍，进而致残。我国已注册登记的A型血友病患者约为1.4万人，目前，患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，患者诊疗仍然面临诸多挑战，其医疗需求亟待满足。

关于BBM-H803注射液

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入A型血友病患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到"一次给药、长期有效"的预防出血的效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》要求。

自2022年起，BBM-H803注射液研究者发起的临床研究(IIT, NCT05454774)已经启动;同年12月，该款药物获得美国FDA的孤儿药认定(ODD);2023年5月，信念医药正式向NMPA提交BBM-H803注射液的临床试验申请(IND);同年7月，其IND获得NMPA批准。

关于信念医药

信念医药集团公司(Belief BioMed Inc.)，是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为衰老相关疾病、肿瘤、单基因遗传病等重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

(新媒体责编：wa12)